國內首款罕見病用藥App－－“廣東省短缺藥品供應保障”，讓罕見病患者“罕有所醫，有藥可及”
罕見病的診療與用藥保障一直是廣東省衛生健康委員會的重點工作之一。
為切實解決罕見病患者“看病難、找藥難”的突出難點問題，進一步攻破特殊人群用藥短缺、特別是罕見病患者尋醫找藥渠道不順暢、可及性差、信息數據掌握不清、不能及時得到救治等困擾整個衛生健康體系的難題，在廣東省衛生健康委員會、廣東省藥學會以及廣東省藥物管理與藥物治療學委員會的指導下，由南方醫科大學南方醫院聯合中山大學附屬第一醫院等多家機構，聯合設計開發了國內首款面向全國罕見病患者的便民智能信息化程序――“廣東省短缺藥品供應保障”罕見病用藥App于2021年7月正式上線運行。
該程序已在“健康廣東”“廣東衛生在線”“廣東衛生信息”等公眾號內正式上線運行，也可在微信中直接搜索進入。
小程序主頁面
該罕見病用藥App正式上線以來，得到廣大醫療機構和相關專家的高度重視和積極響應，目前已有廣東省內近30家大型醫院、200多位罕見病醫學專家入駐參與。依托App，通過不斷擴增App合作線下藥店，從“點-線-面”三個維度逐步建立起廣東省罕見病患者用藥便民網絡。在App運營過程中，持續以患者需求為中心，把握時效性，定期維護醫生、藥師及藥品、藥店等信息，確保信息管理的真實性、準確性。
當前全省已加入聯盟的醫療機構有29家（排名不分先后）：南方醫科大學南方醫院、中山大學附屬第一醫院、廣東省人民醫院、廣州醫科大學附屬第三醫院、陽江市人民醫院、中山大學孫逸仙紀念醫院深汕中心醫院（汕尾市中心醫院）、深圳市人民醫院、云浮市人民醫院、中山市博愛醫院婦幼保健院、中山大學附屬第三醫院、汕頭市中心醫院、肇慶市第一人民醫院、深圳市兒童醫院、番禺區中心醫院、江門市中心醫院、廣東藥科大學附屬第一醫院、南方醫科大學第三附屬醫院、中山大學孫逸仙紀念醫院、粵北人民醫院、深圳市婦幼保健院、廣州醫科大學附屬第二醫院、中山大學附屬第六醫院、珠海市人民醫院、潮州市中心醫院、廣州市婦女兒童醫療中心（珠江新城院區）、中山大學中山眼科中心、深圳市第二人民醫院、東莞市人民醫院、惠州市中心人民醫院。
加盟藥店包括大參林醫藥集團股份有限公司、廣東德信行大藥房連鎖有限公司、廣州醫藥大藥房以及國藥控股廣州有限公司等多家連鎖藥房等34家藥店，遍及廣州、深圳、佛山、湛江、汕頭、韶關、珠海、中山、東莞等省內多個地市，輻射大灣區、粵東、粵西、粵北，實現了App合作藥店在廣東省全域范圍的覆蓋使用。
另外，“罕見病用藥”小程序當前還有罕見病藥物臨床試驗在研招募項目16項，涵蓋：血友病、重癥肌無力、1A型腓骨肌萎縮癥、華氏蛋白血癥、慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤、復發緩解型多發性硬化、特發性肺纖維化、肺纖維化（IPF）、阿爾茲海默癥、實體瘤等疾病，首批加入聯盟的GCP機構有（排名不分先后）：南方醫科大學南方醫院、中山大學附屬第一醫院、中山市人民醫院、南方醫科大學順德醫院、南方醫科大學第五附屬醫院、江門市中心醫院，以期能夠為更多患者及其家庭帶來新的治療希望與途徑。
為使App更大程度方便罕見病患者，依托廣東省藥學會，不定期舉辦以“關愛患者，溝通面對面”為主題的罕見病患者見面座談系列活動?；顒又?，一方面通過現場演示，詳細介紹廣東省短缺藥品供應保障微信公眾號/小程序/App患者版的使用方法；另一方面，通過與罕見病患者的深入溝通與交流，密切關注App使用人群的切實訴求與真實使用體驗，定期分析、及時調整，使“廣東省短缺藥品供應保障”罕見病用藥App能夠更好的服務于患者，切實做好“不放棄每一個小群體”的藥事管理與合理用藥工作。
據悉，截至2022年2月，全球已知的罕見病有8000多種。中國有2000多萬罕見病患者，每年新增患者超20萬,廣東省罕見病患者約150萬。2021年9月，《中國罕見病定義研究報告2021》將“新生兒發病率小于萬分之一、患病率小于萬分之一、患病人數小于14萬”的疾病定義為罕見病。
2008年2月29日，歐洲罕見病組織（EURODIS）發起首個國際罕見病日，并在歐洲各國舉行相關活動，呼吁各界人士給予罕見病患者更多關愛，此后每年2月的最后一天是國際罕見病日。2023年2月28日是第16個國際罕見病日。
廣東省藥學會自2019年起，開始關注罕見病，隨后每年持續組織一系列相關活動，包括：成立專業學術組織、舉辦相關系列科普宣傳活動和學術交流活動等，受到廣大罕見病患者的熱烈歡迎和參與，以及政府有關部門、各大眾新聞媒體的支持。
當前，我國罕見病相關醫療保障政策、機制和專業診療水平仍待規范化，醫藥終端企業的藥品供應和專業服務水平仍然有待提高。我國罕見病患者“病有所醫、醫有所藥、藥有所?！钡牡缆啡匀坏雷枨议L。廣東省藥學會罕見病專家委員會和藥物警戒專業委員會戮力將解決罕見病患者尋醫問藥難題以及維護人民健康權益放在首位，致力于罕見病用藥保障、合理用藥及用藥管理。不斷優化、完善“廣東省短缺藥品供應保障”罕見病用藥App功能；同時增強App的科普宣傳功能，讓全社會都來關注、認識和了解罕見??；不斷填補區域性藥店空缺，切實解決罕見病患者面臨的“確診就醫難、藥品可及難、藥品支付難”這三大難題，讓罕見病患者“罕有所醫，有藥可醫”，為“健康中國2030”做出實實在在的貢獻，彰顯出科技學術團體的社會價值。
“廣東省短缺藥品供應保障”罕見病用藥App鏈接網址在廣東省藥學會官網（http://www.9b78135.cn/）鏈接區。
省科協官網發布：國內首款罕見病用藥App——“廣東省短缺藥品供應保障”為罕見病患者生存、治療和健康保駕護航https://www.gdsta.cn/xhzc/ykxh/gdsyxh1/xhdt102/content_36904
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